癌症的標靶治療是最近十年漸漸受重視並可能成為癌症治療主流的治療方式。標靶治療類似傳統的化療藥物治療，差別是它們的專一性（針對癌細胞而較不影響正常細胞）較強所以副作用較傳統化療少。針對不同作用移轉的標把治療，使用方式有可能是靜脈注射、皮下注射、肌肉注射或是每日口服藥品。


要初略認識癌症標靶治療，就先得了解癌症是因何造成？癌症是人體的正常細胞因為長期外在的不良因素或內在基因的缺陷與影響而產生細胞的突變，當這些突變的細胞有再生能力並不受身體內正常的自律性約束時，將導致這些突變的細胞異常的增殖。癌細胞具有侵犯性與蔓延性，所以會和正常細胞組織爭奪所需的養分，並擴散或散播到身體的其他部位。癌症的標靶治療就是以癌細胞表面的各種較特殊的標記及癌細胞內各種訊息傳遞途徑之作用分子作為標靶的治療。分子標靶治療的藥物，一般是以小分子化合物或是單株抗體的形式，進行破壞或阻斷與癌細胞增殖、分化、凋亡或血管生成有關的信息傳導路徑。經過標靶治療的作用，對治療有效的癌細胞可產生增加癌細胞凋亡、減少增殖、促進分化、減少血管生成與轉移，並可能改善癌細胞對化療、放療或荷爾蒙治療的效果。


標靶治療的好處是因為它經過特定作用機轉，所以其效果有機會較高，而且副作用相對於化學治療為少。標靶治療藥品共有三大類。第一類是負責癌症訊息傳遞阻斷的小分子物質，如Iressa(愛瑞沙)用於治療肺腺癌、Tarceva(得舒緩)用於治療非小細胞肺癌（包括腺癌、鱗狀上皮癌、大細胞癌）與胰臟癌、Nexavar(雷莎瓦)用於治療肝癌與腎細胞癌、Sutent(紓癌特)用於治療腎癌、胃腸道基質瘤、Glivec(基利克)用於治療慢性骨髓性白血病、胃腸道基質瘤、Tasigna用於治療慢性骨髓性白血病。第二類是細胞凋亡促進劑，如Velcade(萬科)用於治療多發性骨髓癌。第三類是針對細胞表面抗原的單株抗體，如Mabthera(莫須瘤)用於治療CD20表面抗原陽性的惡性淋巴瘤、Erbitux(爾必得舒)用於治療轉移大腸直腸癌與頭頸癌、Mylotarg(滅髓瘤)用於治療急性骨髓性白血病、Herceptin(賀癌平)與Tykerb用於治療乳癌。也有一類的單株抗體或其合成物，如Avastin(癌思停)，也可與血管內皮生長因子(VEGF)結合，而避免其下游訊息傳遞路徑的活化，進而抑制癌血管新生使血管正常化，抑制癌細胞生長，用於治療非小細胞肺癌、大腸直腸癌、乳癌。目前尚有很多新藥在研發中，例如對抗m-TOR、MET、insulin-like、heat shock protein、影響吞噬球或淋巴球功能或是癌細胞疫苗，但均屬於較早期的臨床研發階段。

台灣臨床腫瘤醫學會