抗腫瘤新藥臨床試驗在中國的現狀及策略
摘要    中山大學腫瘤醫院  姜文奇
近10年來全球有數百種抗癌新藥進入人體臨床試驗研究，50多個已被FDA批准治療各種惡性腫瘤；我國近10年來也有幾十種自主研發的抗癌藥物進入臨床試驗，其中僅6種被國家食品藥品監督管理局（SFDA）批准，但尚無一種藥物被FDA批准。我國新藥創制水準落後於發達國家，其中臨床試驗未達到國際水準是原因之一。因此建立被國際認可的新藥臨床評價研究技術平臺是研製一批具有自主知識產權和具有國際市場競爭力新藥的關鍵所在。
近年來，我國在抗腫瘤新藥臨床試驗上取得了很大進步，主要表現在參與國外的抗腫瘤新藥臨床研究的過程中利用上述國際臨床試驗平臺主持或參與的國際多中心研究已經達到國際水準，但利用我國現有臨床評價試驗技術平臺開發的擁有自主知識產權的新藥卻尚未獲得國際認可，表明國內技術平臺離國際水準尚存在一定的差距。
在對比國產和國外藥物臨床研究的品質差別之後，我們認為國內的臨床研究機構普遍的存在的差距包括：人體生物醫學倫理規範尚未完全得到國際互認；臨床研究病房和實驗室工作站自動化水準低；臨床研究設計及實施等尚有差距；臨床研究評價技術有限；電子化的資料管理體系及統計設計不完善；臨床試驗資訊管理系統未達到國際化標準；針對不同作用機制的抗腫瘤新藥，特別是分子靶點藥物的臨床試驗設計及評價技術缺乏規範。
造成這種差距的主要原因包括：①對涉及人體臨床研究科學性和重要性整體的認識不足，往往將積累性臨床工作總結與嚴格設計前瞻性的隨機對照研究結果混為一談，將涉及人體的臨床研究看成是“日常的醫療工作”或“幫藥廠打工”。由此帶來的惡果就是整個醫療系統對涉及人體臨床研究的人力、物力投入不足，運作模式不獨立，缺乏必要的監控體系；組織方式不明確，臨床試驗人員工作責任不清晰，導致運作不協調，質控系統不完善，不能嚴格按照GCP規範實施，最終導致試驗資料品質低；② 人員的培訓的廣度和深度不夠，導致合格、高水準的臨床試驗人才缺乏；③ 實驗室設施落後，自動化水準差，一直未能獲得國際認證；④電子化的資料管理系統落後。
為了改善我國創新藥物臨床試驗的現狀並使其達到國際水準，我們的臨床評價研究技術平臺必須在以下幾個方面作出努力：① 所有檢驗及分析實驗室均通過CAP或ISO/IEC17025或15189認證；② 倫理委員會有專職人員負責，具有可操作性的標準操作規程（SOP），並通過國際認證；③ 培養一批優秀的主要研究者及一支優秀的臨床研究團隊；④建立有獨立的臨床試驗財務核算系統、協定審核委員會；療效評價中心、不良反應監控中心、資料監查委員會和質控中心；⑤建立被國際認可的電子化的臨床試驗資料管理系統和符合國際規範的試驗專案統計設計系統，良好的臨床試驗管理系統。
總之,完善現有的新藥臨床評價研究技術平臺包括硬體、軟體以及管理方式和運作模式，建立新藥臨床評價研究技術平臺是提高我國抗腫瘤藥物自主創新最為重要的環節。